近日，在世界睡眠日活动中的“中国发作性睡病多方合作研讨会”上，琅钰集团与中国罕见病联盟正式签署战略合作协议。未来双方将在包括罕见疾病登记研究、社会研究，防治协作网体系的搭建、多学科诊疗体系的搭建和各单病种学组的搭建，医生培训教育活动和患者培训教育活动，国内外罕见病的公众宣传和教育活动，公益慈善等领域进行全方位合作，共同致力于改善我国罕见病健康生态系统，使更多罕见病患者获益。

罕见病用药也被称为“孤儿药”，根据医药市场调研机构Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》，2018年全球孤儿药市场规模约为1310亿美元，2019年~2024年将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。

当前全球已知罕见病超7000种，仅有500个病种有药品。根据我国《第一批罕见病目录》显示，已包含121种罕见病，有58种罕见病目前在我国有治疗药物上市。

在罕见病领域，全球无药或境外有药、境内无药的情况较为普遍。以“发作性睡病”为例，目前在我国该病患者群体大约50万人，患病率约0.033%。截至目前，国家药品监督管理局（NMPA）尚未正式批准任何药物用于治疗发作性睡病。国内治疗发作性睡病药物选择有限，患者治疗需求无法得到满足。

琅钰集团CEO兼琅铧医药负责人向宇表示，琅钰集团将加速引进包括发作性睡病等的“孤儿药”药品，实现从无到有的突破。并依托下属子昂健康的罕见病生态圈，开展针对患者及大众的罕见病领域的教育，提升罕见病全民知晓度。