当前，癌症防控是全人类共同面临的公共卫生难题。传统手术、放化疗等治疗方式在癌症患者晚期、转移性肿瘤治疗中存在明显局限，免疫治疗开辟了新的治疗路径，但创新药研发投入高、周期长、风险大，患者用药成本高、新药可及性不足等痛点长期存在。近年来，依托国内药品审评审批改革持续深化，本土创新药产业迎来发展黄金期，一批兼具科学视野与企业担当的生物科技企业加速突围。
近日，维立志博创始人、董事长兼CEO康小强博士做客新华访谈，围绕创新药差异化竞争路径、研发提速方式、国际化布局与药企终极使命等话题展开深度分享，解读中国制药领域从仿制药跟随到源头原创、从借船出海到造船远航的产业进阶之路。
新华网：今天的访谈主题聚焦在创新药上，不过很多普通民众对药品分类认知模糊，您是否能为大家简单介绍一下如何通俗区分仿制药、改良药与创新药？
康小强：国内药物主要分为三类，三者创新层级有着本质区别。第一类是仿制药，其分子结构、剂型、给药途径完全复刻原研药，重在实现药品平价供给；第二类是改良型新药，仅在原有药物分子基础上做优化，通过调整给药方式、降低毒副作用、延长给药周期提升使用体验，未实现底层机制革新；第三类是创新药，其拥有全新的分子结构，瞄准现有药物无法解决的临床空白，属于从零起步的源头创新，也是攻克疑难重症的核心力量。
新华网：创新药领域普遍追求创新，如何实现原创药从0到1的突破，避免低水平研发？
康小强：实现真创新，核心要抓住三大底层逻辑。首先，吃透疾病底层机理，厘清肿瘤发病机制、现有疗法难以奏效的核心症结，挖掘全新治疗靶点，了解疾病发生机理是创新的科学根基；其次，跳出固有研发思路。当前药企扎堆同一靶点，而想要做出差异化成果，必须跳出行业通用研发框架，用全新视角攻克临床难题。最后，革新靶点与作用机制。只有挖掘全新靶点、搭建全新作用通路，才能解决无药可医的临床困境，完成真正意义上的原始创新。
新华网：当下创新药赛道同质化竞争激烈，药企如何构建可持续的差异化核心竞争力？
康小强：目前行业靶点扎堆，但并未真正解决临床痛点，尤其在冷肿瘤和患者总生存期获益有限等关键挑战上仍存在巨大空白。我们采用非对称竞争战略，避开行业扎堆赛道，别人集中布局的方向我们不跟风，行业空白领域重点深耕，核心依靠三大要素：
第一，聚焦未被满足的临床需求，这是创新药第一要义。以我公司自研LBL-024双抗药物为例，这款药针对的神经内分泌癌属于典型“冷肿瘤”，现有PD-1单药应答率仅7%，患者总生存期仅6个月；而这款产品可将冷肿瘤转化为富含杀伤性T细胞的热肿瘤，临床应答率提升至30%-35%，患者总生存期延长至12个月。此外，目前临床中还看到其他多个冷肿瘤也展示出强大的疗效。第二，打造自主可控的核心技术平台，聚焦单药无法解决的临床痛点，依托自有双抗技术平台开发差异化产品。第三，完善可持续商业化闭环。创新药研发离不开持续的资金投入，商业化是研发持续推进的重要保障。药物只有实现市场落地、产生合理回报，才能反哺早期管线研发，形成“研发—临床—商业化—再研发”的良性循环。
新华网：一款创新药从研发到上市耗时漫长，普通患者十分关心新药何时能够落地，如今制药研发整体提速的核心因素是什么？
康小强：过去一款创新药从立项到上市平均耗时10年，素有“10年10亿美金”的说法。但当前行业研发效率正在大幅提升，以我们LBL-024项目为例，从临床一期推进至关键性临床仅用时2年3个月，整体临床阶段仅3年3个月，今年第三季度将递交上市申请，远低于行业平均周期。整体提速源于多重利好叠加：一是高效专业的研发团队，有的压缩临床基础试验时长；二是临床再创新，早期精准锁定神经内分泌癌这类无药可用的罕见适应症，采取先小后大的策略：以罕见病快速验证机制、拿下准入资格，建立全球领先地位，同时快速进行适应症梯度扩展。目前LBL-024已覆盖13个实体瘤适应症，除了已取得突破性进展的非小细胞肺癌、小细胞肺癌、胆道癌等领域外，近期结直肠癌的临床试验申请也已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，将在获批后尽快推进临床；三是国内审评审批制度改革，大幅压缩申报、核查、批复全流程时长。
新华网：我国为创新药提速提供了哪些实打实的支撑，如何加快创新成果落地？
康小强：国家将创新药产业定位为战略性新兴产业，从审评、医保、商业保险多维度出台扶持政策，全方位打通新药落地通道。审评审批层面：一类新药临床申请审评时限由60个工作日压缩至30个；创新药整体审批周期从42个月缩短至平均8.8个月；具有突破性临床价值的药物还可申请优先审评，极大缩短上市等待时间，如LBL-024单药治疗晚期经治肺外神经内分泌癌的上市申请，已获CDE批准纳入优先审评审批程序，审评时限将进一步缩短70个工作日。用药保障层面：创新药纳入医保周期由5年缩短至1年左右；同步推出商业保险创新药品目录，医保覆盖之外的高价创新药可通过商保补充报销，降低患者用药经济负担，真正让优质原研药可及、可负担。
新华网：如何看待本土药企国际化BD合作模式？
康小强：商业化是创新药研发马拉松的最后一棒，研发、临床、生产、审批、商业化缺一不可。商业化的核心目标不是盈利，而是把有效药物送到医院、送到患者手中；只有完成商业化闭环，企业才能持续投入新管线研发。对于国际化布局，现阶段国内药企普遍处于“借船出海”阶段，它本质上是国内资产和权益保留在自己手上，海外商业价值借助合作方实现。BD合作是走向全球的必经之路。一方面，中国原创药物走向全球，能够惠及全世界肿瘤患者；另一方面，海外市场空间广阔，BD合作回笼资金可反哺本土研发，持续产出更多优质新药。持续的国际BD合作能够形成良性循环：海外合作回笼研发资金、拓宽全球市场，助推本土源头创新提速，最终国内外患者同步受益，推动中国生物医药企业做大做强。
新华网：站在药物研发一线，您认为肿瘤创新药的终极治疗目标是什么？
康小强：我们深耕肿瘤免疫治疗的前沿技术，研发的终极目标分为两层。第一，实现部分肿瘤彻底治愈。依靠全新免疫疗法，让肿瘤患者实现完全缓解，摆脱病痛折磨，回归正常生活；第二，将癌症转化为高血压、糖尿病一样的慢性病。传统放化疗副作用剧烈，患者生存质量极低，我们希望通过新一代免疫治疗，在显著延长患者生存期的同时，降低治疗毒副作用，实现高质量生存，让肿瘤患者不再惧怕患病。
癌症攻坚之路道阻且长，本土创新药产业迈入发展新阶段。政策红利持续释放、技术平台不断突破、国际化路径愈发清晰，中国创新药企正持续深耕底层创新，助力具备全球首创价值的中国原研药加速落地。
