石药集团（01093.HK）6月2日宣布，其自主研发的首款基于mRNA-LNP的双靶点CAR-T细胞注射液（SYS6063注射液）已获中国国家药品监督管理局批准，可在中国开展临床试验。该产品为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的双靶点细胞治疗产品。

本次获批的临床适应症为复发难治性系统性红斑狼疮。公告显示，该产品通过表达可特异性识别白细胞分化抗原19（CD19）与B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR，精准识别并清除患者体内CD19和BCMA阳性的细胞，从而达到治疗目的。双靶点协同作用可从源头清除致病性细胞，从根本上改善患者病情，以解决传统治疗无法根治、易复发的痛点。临床前研究显示，该产品可显著杀伤CD19和BCMA阳性细胞，并具有良好的安全性和有效性。

此外，该产品有望用于治疗重症肌无力（MG）、类风湿关节炎（RA）、抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎等其他B细胞/浆细胞介导的自身免疫疾病，同时可拓展至复发/难治性多发性骨髓瘤、B细胞淋巴瘤等血液肿瘤。

公开资料显示，石药集团在CAR-T赛道已布局3款产品，即SYS6020（mRNA-LNP体内CAR-T，单靶点BCMA，覆盖MM/SLE/MG）、SYS6055（慢病毒载体体内CAR-T，单靶点CD19，覆盖B细胞淋巴瘤）、SYS6063（mRNA-LNP体内CAR-T，双靶点CD19/BCMA，覆盖SLE及多种自免疾病和血液肿瘤），全部押注“体内CAR-T”技术路线，通过双载体平台（mRNA-LNP+慢病毒）和双靶点策略（单靶点+双靶点）实现差异化，但均处于早期临床阶段，人体疗效数据尚未披露。

目前，石药集团已构建包括纳米制剂、信使核酸（mRNA）、小干扰核酸（siRNA）、抗体/融合蛋白、细胞治疗与抗体偶联药物（ADC）在内的八大技术创新研发平台。截至2025年底，石药集团拥有在研创新药和创新制剂200余项，其中大分子90余项、小分子60余项、新型制剂50余项；有160余个临床试验正在进行中。

图为石药集团临床管线概览。（来源：石药集团2025年报；制图：高羽翯）

石药集团表示，SYS6063注射液临床试验的获批，是该公司在细胞治疗领域布局的又一个重要成果。作为国际上首家将基于LNP/mRNA的CAR-T疗法推进临床的企业，这将为包括体内生成CAR-T在内的细胞治疗产品的开发奠定了良好基础。

6月3日，石药集团收于7.25港元/股，跌幅4.23%，总市值835亿港元。（实习生高羽翯对本文亦有贡献）