苏州瑞博生物技术股份有限公司（证券简称：瑞博生物，06938.HK）的BD资产PCSK9靶向小核酸药物RBD7022迎来重要进展。公司3月2日披露公告，RBD7022注射液已由合作方齐鲁制药有限公司（简称“齐鲁制药”）完成III期临床试验登记公示，即将启动III期临床试验。

小核酸是化学合成的、短的（通常为15-25个核苷酸）核酸序列，用于调节基因表达水平，为通过mRNA转录水平调节达到治疗疾病目的提供了一种直接方法。小核酸药物主要包括小干扰RNA(siRNA)、反义小核酸(ASO)和适配体，它们通过不同的机制发挥作用，调节基因表达和蛋白质水平，进而调控相应的蛋白质功能。

作为一家从事小核酸药物研究和开发，尤其专注于siRNA疗法的生物制药公司，瑞博生物于2026年1月9日在H股上市，凭借其拥有自主知识产权且已通过临床验证的GalNAc递送技术的RiboGalSTARTM平台，公司已在心血管、代谢、肾脏及肝脏疾病领域，从药物发现到临床开发全程持续自主推进了多个siRNA项目（如下图所示）。

图：瑞博生物研发管线（截至2026年1月） 资料来源：公司招股书

近年来，siRNA药物以其特异性靶向、强效及长效、良好安全性特征，基于不断迭代的平台化技术可实现开发速度加快及成功率提高，表现出与众不同的优势，成为众多药企布局的重点赛道之一。瑞博生物招股书显示，自2018年首个siRNA药物获批上市以来，技术进步的浪潮（如用于肝脏靶向的GalNAc技术的发展与成熟）推动该行业不断向前发展，增长率超过许多其他治疗方式。2024年，全球小核酸疗法市场的估值为51亿美元，预计到2029年及2034年将分别达到186亿美元及494亿美元，2024年至2029年的复合年增长率为29.5%，2029年至2034年的复合年增长率为21.6%。

RBD7022注射液是瑞博生物开发的血脂异常治疗领域的siRNA药物代表之一，是全球第二个进入临床开发的靶向PCSK9的siRNA，其作用机理是RBD7022通过特异性抑制肝脏中PCSK9的表达，增加肝细胞的LDL受体(LDL-R)密度，增强人体从循环中清除LDL胆固醇的效能。相比需要每2至4周注射一次的靶向PCSK9的单克隆抗体抑制剂，siRNA方法延长了给药间隔，提高了依从性。2023年12月，瑞博医药授予齐鲁制药在中国内地、香港和澳门开发、生产和商业化RBD7022的独家权利，该合作使公司可获得超过7亿元的首付款及里程碑付款，未来商业化后还可享最高两位数的销售分成。瑞博生物则将更多的资源投入到其核心产品RBD4059（靶向FXI的siRNA，用于血栓性疾病）的研发中。

目前，瑞博生物、圣因生物、舶望制药是中国小核酸药物研发的代表性公司，相比另外两家公司，瑞博生物已披露的临床管线最为丰富。不过，公司尚无产品上市，无商业化收入，现金流依赖融资和BD。2023年、2024年，瑞博生物分别亏损4.37亿元、2.81亿元。