26日，和誉开曼有限责任公司（02256.HK）发布公告称，公司附属公司上海和誉生物医药科技有限公司（简称“和誉医药”）宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂“依帕戈替尼”(Irpagratinib/ABSK011)获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）突破性疗法认定，用于治疗肝细胞癌（HCC）。

和誉医药称，依帕戈替尼此次获批突破性疗法认定，是基于其优异的临床I期试验数据。此外，依帕戈替尼也是首个采用靶向分子生物标志物精准治疗肝细胞癌的药物。

日前，和誉医药依帕戈替尼的关键注册性临床研究已在华中科技大学同济医学院附属同济医院和南京天印山医院正式启动。据介绍，晚期或不可切除肝细胞癌病人在接受ICI和mTKI治疗后缺乏有效的后续治疗方案。依帕戈替尼获批突破性疗法认定，有望加快其后续申报审批流程的速度。

和誉医药介绍，依帕戈替尼是一种高选择性小分子FGFR4抑制剂，被开发用于治疗FGF19过表达的晚期肝细胞癌（aHCC）。研究表明，全球约30%的HCC患者存在FGF19过表达。开发针对该信号通路的靶向疗法代表了治疗HCC的一种新颖的创新方法。当前，全球尚无FGFR4抑制剂获批上市，根据弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼有望成为首个治疗FGF19过表达HCC患者的突破性药物。

资料显示，和誉医药成立于2016年，该公司专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善患者的生活质量。

自成立以来，和誉医药已经建立了丰富的创新产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。除单药之外，和誉医药同时在探索联合抗PD-L1抗体阿替利珠单抗（由F. Hoffmann-La Roche Ltd.及罗氏（中国）投资有限公司制造）的II期试验。在2024年ESMO-GI大会上，和誉医药发布了联合用药治疗aHCC患者的最新临床试验数据，其中，依帕戈替尼220mg BID联用阿替利珠单抗队列在既往接受过ICI治疗的FGF19+HCC患者中实现了50%的客观缓解率(ORR)。