12月16日，上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061针对3-12岁软骨发育不全（ACH）儿童患者的II期临床试验已顺利完成首例患者给药。

ACH是导致儿童严重生长发育障碍的常染色体遗传性罕见病，目前缺乏有效治疗方法。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程。因此，针对ACH的分子病因开发靶向抑制剂有望为ACH患者带来精准治疗新希望。

ABSK061是和誉医药自主研发的高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，在临床前研究中已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式有望极大提升患者，尤其是儿童患者的用药便利性和治疗依从性，在儿童及青少年ACH患者的治疗中具备良好潜力。

此次完成首例给药的是一项开放标签II期临床研究，旨在系统评估ABSK061在3-12岁ACH儿童患者中的安全性、耐受性、药代动力学特征及初步有效性。该研究于2025年3月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的临床试验许可。（谢语禧）