“儿童矮小疾病用药生长激素，除以说明书适应证和国内指南为基石确保诊疗规范化外，还需密切的上市后监测和真实世界研究，充分验证其安全性和有效性。”中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、首都医科大学附属北京儿童医院内分泌科主任医师巩纯秀在日前举办的“2025致敬医者盛典·儿童安全用药学术交流会上指出。

　　据介绍，我国儿童矮小发病率为3%，总数约700万人，但目前就诊率和治疗率仍不足5%。近年来，我国在创新药物治疗领域发展迅速，在细胞治疗、基因治疗及传统生物治疗方面已取得突破性成果，矮小症诊疗正在从“经验医学”向“精准医学”全面转型。在儿童内分泌领域，我国上市了自主研发的U型PEG化长效生长激素，临床适应证的研究也处于全球领先。

　　结合国际经验来看，巩纯秀认为，长效生长激素上市后需要持续监测。因为儿童群体存在较大个体差异，发生严重过敏等不良反应的风险较高。任何新上市的长效制剂都必须通过严密的上市后监测和真实世界研究。

　　中华医学会儿科学分会候任主委、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童医院院长罗小平认为，只有通过长期积累临床数据、提供循证医学证据，才能明确药物的长期安全性与有效性，为儿童疾病的长期管理和治疗提供保障。医学会及相关组织将继续根据循证医学证据，制定各类疾病诊疗方案，并推动诊疗指南和规范的应用。临床一线的医生也应做到遵循指南规范诊疗和结合说明书合理用药。

　　据悉，目前在国家卫健委支持、中国健康教育中心指导下，我国已启动儿童生长激素长期疗效和安全性评价项目，该项目将构建全球数据规模领先的生长激素治疗临床数据库。