近日亚盛医药公司产品耐立克新适应症获批上市，用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病（简称慢粒或CML）慢性期成年患者。据悉，这是该产品继2021年首次获批、并成功纳入2022版国家医保药品目录后的又一重要进展，将惠及更多慢粒患者。
慢粒是一种与白细胞有关的恶性肿瘤，被称为“最幸运的白血病”。20年前，靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现和迭代，让慢粒成为了和高血压、糖尿病一样的慢性病。患者可以像正常人一样生儿育女、回归工作和生活。但“耐药”一直是慢粒治疗全球性的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，伴有T315I突变的慢粒患者对所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。耐立克首个适应症的获批，攻下了“T315I突变”这一中国慢粒临床治疗中“最难啃的骨头”。
尽管如此，“耐药”依然高悬在慢粒患者头顶。目前，仍有20%至40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败，最终导致疾病进展甚至死亡。
作为中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。鉴于其在TKI耐药慢粒患者中良好的疗效与安全性数据，2022年7月，国家药审中心受理了耐立克新适应症的上市申请并纳入优先审评程序，2023年11月获批。
亚盛医药董事长杨大俊表示，耐立克新适应症获批是该药物又一个重大事件，这离不开各级药监部门和相关机构给予的关注与支持。亚盛医药始终坚守‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’的使命，将在未来进一步拓展该药的适应症，并加速公司在研产品的临床开发，让更多患者获益。
据悉，耐立克上市两年来，公司加速推进商业化。2023年1月，耐立克作为国家重大创新药代表，获纳入新版国家医保药品目录，其可及性和可负担性得到极大提升。此次耐立克新适应症的获批，将进一步加速该品种商业化放量，并让更广泛的CML患者更早地用上更安全、更有效的药物。
