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国内外药企争相布局mRNA药物新赛道
2023-11-08 记者 曾亮亮 北京报道 来源: 经济参考报

  11月6日,美国莫德纳公司投资36亿在上海设立首个药厂。莫德纳公司是一家总部位于美国的跨国制药公司,主要从事推进信使核糖核酸(mRNA)领域项目的研究和生产。新冠疫情之后,mRNA药物成为生物制药领域的新宠,也成为国内外各大制药公司积极布局的重要赛道。

  mRNA药物有三大应用领域,分别是传染病疫苗、肿瘤疫苗与蛋白替代疗法。人体的遗传信息从DNA(脱氧核糖核酸)作为模板转录成mRNA,然后再翻译成蛋白质发挥功能。理论上mRNA也可以作为疫苗成分,在人体内翻译成蛋白质发挥同样作用。而且mRNA可以快速合成,即使病毒发生变异,只需要更换序列就可以快速更新疫苗。

  但mRNA技术诞生伊始,其应用却面临重重困难,人们并不相信mRNA可以作为疫苗和药物注射人体。美国莫德纳公司等企业研发的mRNA新冠疫苗让全球看到了其广泛前景,mRNA药物成为生物制药领域的新宠,也成为各大制药公司积极布局的重要赛道。

  记者了解到,尽管目前国内只有唯一的一款石药集团mRNA疫苗产品获批,但包括艾博生物、康希诺、惠正奇医药等在内的生物医药公司都在开发相关的产品。今年诺贝尔生理学或医学奖授予了mRNA技术的研究者,也大大提振了业内对该赛道的信心。

  据2021年《自然评论:药物发现》的一篇文章估算,2021年,全球mRNA疫苗市场达到峰值500亿美元的规模,此后经过一段时间的下降,再缓慢上升,到2035年前后将形成一个约230亿美元的市场。

  “研发周期短是mRNA疫苗的一大优势。第一款mRNA新冠疫苗从明确序列到研发成功,批准上市不到11个月。”复星医药前执行总裁、惠正奇医药公司董事长回爱民称,mRNA新冠疫苗的研发成功使该技术升华为可以防病治病的mRNA医学。mRNA的应用前景非常广泛,远不仅限于传染病疫苗。

  他预计,未来四五年内,在mRNA肿瘤治疗领域一定会有突破。肿瘤疫苗是治疗肿瘤的,而非预防肿瘤。

  据回爱民介绍,肿瘤基因组数据量巨大,携带成千上万的基因突变,要识别出其中能作为免疫系统攻击目标的部分,故而需要精准的基因测序,尽可能更多,更准确地捕捉有意义的突变。其次,需要在基因检测的基础上,利用算法和人工智能技术,通过进一步的数据分析,筛选出可能成为有效疫苗成分的基因突变。再者,针对mRNA肿瘤疫苗的定制化需求,我们必须确保能够快速而有效地将这些研究转化为实际的疫苗制品。

  “mRNA作用的基本原理是给人体输入一个编码蛋白的指令,它就能够在人体内制造这些蛋白,达到治疗或预防疾病效果。”回爱民说,该技术壁垒很高,但一旦突破了壁垒,应用是很广泛的,包括肿瘤的治疗和一些先天性疾病和代谢病的蛋白替代疗法。

  据悉,目前包括莫德纳等生物技术公司都在研发mRNA肿瘤疫苗,尽管这种技术应用于肿瘤治疗还需要攻克很多难题。回爱民指出,mRNA肿瘤疫苗的研发最难的环节是找到合适的特异性的肿瘤抗原,从而能够有效刺激人体产生T细胞杀死肿瘤。

 

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